Qiorqi Pxakaze: Düşen xəstəliyinin müalicəsi təhlükəsiz, sadə və ya birdəfəlik həll deyil
“Bu gün ən böyük səhv odur ki, cəmiyyətə yalnız qiymət və “ümid” deyilir, lakin risklər açıqlanmır. Tibbdə riskin gizlədilməsi ən böyük təhlükədir. Əsas fakt (cəmiyyətin mütləq bilməli olduğu) budur ki, Düşen xəstəliyinin müalicəsi təhlükəsiz, sadə və ya birdəfəlik qərar deyil”, – deyə səhiyyə eksperti Qiorqi Pxakaze 7 aprel tarixində sosial şəbəkədə yazıb.
“Düşen əzələ distrofiyası – tam həqiqət: effektivlik, risklər və tənzimləmə
“Bu gün ən böyük səhv odur ki, cəmiyyətə yalnız qiymət və “ümid” deyilir, lakin risklər açıqlanmır.
Tibbdə riskin gizlədilməsi – ən böyük təhlükədir.”
❗Əsas fakt (cəmiyyətin mütləq bilməli olduğu)
Düşen xəstəliyinin müalicəsi = təhlükəsiz, sadə və ya birdəfəlik həll deyil
Bütün dərmanların var:
məhdud effekti,
ciddi yan təsirləri,
fərqli tənzimləmə statusu (FDA vs EU)
-
Elevidys (gen terapiyası)
FDA: təsdiqlənib (məhdud şəkildə)
EU (EMA): təsdiqlənməyib
Qiymət: ~3.2 milyon dollar (birdəfəlik)
Yan təsirlər (çox önəmlidir): kəskin qaraciyər zədələnməsi, hospitalizasiya, ölüm halları qeydə alınıb, miokardit (ürəyin iltihabı), miozit (əzələ iltihabı), immun reaksiyalar.
FDA artıq bu halları araşdırır və ciddi xəbərdarlıqlar əlavə edib
Çox vacib: bu terapiya bütün pasiyentlər üçün deyil, tam təhlükəsiz deyil, “möcüzəvi çıxış yolu” deyil.
-
Duvyzat (givinostat)
FDA: təsdiqlənib (2024)
EU: təsdiqlənib
Qiymət: ~700,000$/ildə
Yan təsirlər: ishal, ürəkbulanma / qusma, trombositlərin azalması (qanaxma riski), qanda yağların artması, qızdırma.
-
Agamree (vamorolone)
FDA: təsdiqlənib (2023)
EU: təsdiqlənib
Qiymət: ~50,000–100,000$/ildə
Yan təsirlər: hormonal pozuntular (Kuşinqə bənzər), çəki artımı, psixoloji dəyişikliklər (aqressiya, narahatlıq), immunitetin zəifləməsi, infeksiya riski, adrenal çatışmazlıq.
-
Exon-skipping preparatları (Exondys, Vyondys və s.)
FDA: təsdiqlənib (sürətləndirilmiş qaydada)
EU: əsasən təsdiqlənməyib
Qiymət: ~300,000 – 1,000,000+$/ildə
Yan təsirlər: infeksiyalar, öskürək, qızdırma, böyrək problemləri, inyeksiya yerində reaksiyalar, qusma, səpgilər, oynaq ağrıları.
📢Çox vacib: yalnız 5–15% pasiyentdə işləyir (genetikaya görə)
-
Standart terapiya (Deflazacort)
FDA: təsdiqlənib
EU: təsdiqlənib
Qiymət: ~35,000–60,000$/ildə
Yan təsirlər: boy artımının ləngiməsi, osteoporoz, diabet riski, çəki artımı, infeksiyalar
🔜Gələcək terapiyalar (hələ tədqiqat mərhələsindədir)
CRISPR gen redaktəsi
Yeni gen terapiyaları (daha təhlükəsiz variantlar)
Kombinə olunmuş müalicə
Amma: hələ heç biri tam təsdiqlənməyib.
Ən vacib nəticə
Bu gün heç bir terapiya:
❌ xəstəliyi sağaltmır
❌ tam təhlükəsiz deyil
❌ universal deyil
Ölkə üçün real seçim –
100 pasiyent =
gen terapiyası → ~300 milyon $
müasir dərmanlar → 5–70 milyon $/ildə
Çox aydın nəticə – valideynlərin tələbi ədalətlidir. Lakin:
👉tam həqiqət olmadan – bu, manipulyasiyaya çevrilir
Tibb deməkdir: effektivlik, təhlükəsizlik, sübut və yox – emosiyalar, siyasət və yarımçıq həqiqət”, – deyə Qiorqi Pxakaze yazıb.
